慢性骨髄性白血病(CML)を学ぶ治療法 / 分子標的治療薬とはどのような薬ですか?

慢性骨髄性白血病(CML)を学ぶ治療法

分子標的治療薬とはどのような薬ですか?

慢性骨髄性白血病(CML)の原因であるBcr-Abl蛋白(チロシンキナーゼ)を狙い撃ちし、白血病細胞を減らす薬です。白血病細胞を狙うので、正常な細胞への影響は少なく、副作用が少ないという特徴があります。
現在慢性骨髄性白血病(CML)の治療で用いられている分子標的治療薬には、第1世代と第2世代の薬があります。第2世代の薬は、第1世代の薬を改良したもので、Bcr-Abl蛋白(チロシンキナーゼ)への結合力や選択性が高くなっています。そのため、第2世代の薬の方が、白血病細胞を速やかに減らす効果が示されています。
第2世代の分子標的治療薬は、国内では現在3種類(2014年9月に承認された薬も含む)が使用されています。そのなかには、Bcr-Abl蛋白(チロシンキナーゼ)と結合するだけでなく、慢性骨髄性白血病(CML)の進行に関係する他の蛋白(Srcチロシンキナーゼ)にも結合し、そのはたらきを妨げる薬もあります。
実際の治療方針は、患者さんの病態などによって決定しますが、現在では診断直後から第2世代の分子標的治療薬を用いることも可能になっています。

治療の画期的な進歩

慢性骨髄性白血病(CML)が最初に報告されたのは1845年のことです。その後、1960年代にフィラデルフィア染色体が発見され、1980年代になってBCR-ABL遺伝子が慢性骨髄性白血病(CML)の原因であることが明らかになりました。治療として化学療法や骨髄移植、インターフェロン‐α療法などが行われていましたが、それらの効果は十分なものではありませんでした。
しかし、2001年以降にBcr-Abl蛋白を標的とした分子標的治療薬が登場してからは生存率が著しく高まり、現在では分子標的治療薬は慢性骨髄性白血病(CML)の標準治療薬として使用されています。最近では、効果がさらに高まるように改良された第2世代の分子標的治療薬が登場し、治療の選択肢が大きく広がっています。

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