GIST の最も有効な治療法は、外科手術による病巣の切除です^1）。ただし、再発・転移した場合や、手術ができない場合は、薬による治療を行います^2）。

GISTに対する治療薬として、分子標的薬が用いられています^2）。分子標的薬はがんの増殖にかかわっているたんぱくを中心に働くため、正常な細胞に大きなダメージを与えにくい特徴があります。そのため、従来の抗がん剤とは違った副作用があらわれる可能性があります。再発・転移した場合や、手術ができないGISTの治療に有効とされている薬は、イマチニブです^2）。また、イマチニブ抵抗性のGISTにはスニチニブ＊が有効とされています^2）。イマチニブにもスニチニブにも抵抗性のGIST には、レゴラフェニブが有効とされています2）。いずれの薬剤も、がん細胞の増殖過程における指令系統を分子レベルで阻止します^3）。