慢性骨髄性白血病（CML）を学ぶ治療の目標と治療の流れ

治療の目標

これまで慢性骨髄性白血病（CML）の治療は、“白血病細胞をできるだけ減らし、慢性期の状態を長く維持して、移行期や急性転化期へ進行させないこと” を目指して行われていました。しかし、分子標的薬が登場したことで、多くの患者さんが寛解の状態を長期間保つことができるようになりました。その結果、現在の治療の目標は、“白血病細胞を徹底的に減らし、分子標的薬の服用をやめても寛解の状態を保ち続けること“ に変わりつつあります¹⁾。

治療の流れ

患者さんの多くは慢性期の段階で診断され²⁾、分子標的薬（飲み薬）による治療を開始します¹⁾。

①治療薬の選択

現在のCML治療の中心となっている分子標的薬が、チロシンキナーゼ阻害薬です。“TKI（ティーケイアイ）” という略称で呼ばれることもあります。
TKIにはいくつかの種類があり、それぞれ特徴的な副作用が異なります。そこで、患者さんの年齢、CML以外の病気、服用方法、薬剤費などから、どのTKIを服用するかを相談して決めます^1,3)。

②副作用があらわれた場合、十分な効果が得られなかった場合

副作用があらわれた場合は、医師の判断で飲む量を減らしたり¹⁾、一時的に服用をお休みします。
副作用の種類や程度によっては、別の飲み薬（別の種類のTKI、または作用の異なる飲み薬）に変更することもあります^4,5)。
また、十分な効果が得られなかったり、薬が効かなくなってきた場合も、別の種類のTKIや、作用の異なる飲み薬への変更が検討されます¹⁾。

③長期にわたって治療効果を維持できた場合

数年間TKIの服用を続け、長期にわたって「深い分子遺伝学的奏効」と呼ばれる治療効果（詳しくは治療効果の判定をご覧ください）を維持できた場合は、医師と相談の上でTKIの服用を中止する場合があります。
ただし、いずれは白血病細胞が再び増えてくることも少なくないため、定期的に医療機関を受診し、検査を受ける必要があります¹⁾。もし白血病細胞が増えてきた場合には、TKIの服用を再開します。

④病気が進行してしまった場合

多くの患者さんは、TKIによる治療で慢性期の状態を維持することができますが、進行してしまった場合には、TKIに化学療法を併用したり、造血幹細胞移植を行う場合があります¹⁾。
※造血幹細胞移植について詳しく知りたい方は、急性骨髄性白血病（AML）のページの解説をご覧ください。