慢性骨髄性白血病（CML）を学ぶ治療法

薬物療法での治療目標は何ですか？¹

これまで慢性骨髄性白血病（CML）の治療目標は、白血病細胞を可能な限り減らし、慢性期を維持して移行期や急性転化期へ進行させないことでしたが、分子標的薬が登場したことで、より多くの患者さんが寛解状態を長期間持続できるようになりました。その結果、現在の治療目標は、無治療で寛解状態を持続させることに変わりつつあります。

治療効果は血液学的奏効（HR）、細胞遺伝学的奏効（CyR）、分子遺伝学的奏効（MR）の3つのレベルで評価します。

効果判定の基準

血液学的完全奏効（CHR：Complete HR）

白血球数が正常値になり、脾臓の腫れなどの臨床症状が消えます。

■慢性期CMLにおけるCHRの定義

• 白血球数が10,000/μL未満
• 血小板数が450,000/μL未満
• 末梢血中に芽球と前骨髄球なし
• 末梢血中の骨髄球と後骨髄球の合計が0％
• 好塩基球が5％未満
• 脾臓と肝臓の腫れなし、骨髄以外の病変なし

■進行期（移行期＋急性期）CMLにおけるCHRの定義

• 白血球数が施設基準値の上限以下
• 好中球数が1,000/μL以上
• 血小板数が100,000/μL以上
• 末梢血中に芽球と前骨髄球なし
• 骨髄中の芽球が5％以下
• 末梢血中の骨髄球と後骨髄球の合計が5％未満
• 好塩基球が20％未満
• 脾臓と肝臓の腫れなし、骨髄以外の病変なし

細胞遺伝学的完全奏効（CCyR：Complete CyR）

フィラデルフィア（Ph）染色体が認められなくなります。

• フィラデルフィア（Ph）染色体が消失（0％、20個中0個）

◎細胞遺伝学的検査による効果の判定には、CCyRのほかに細胞遺伝学的大奏効（MCyR：Major CyR）があります。まずはMCyRを目指し、MCyRの達成後にCCyRを目指します。
大奏効（MCyR）とは、フィラデルフィア（Ph）染色体が0～35％の場合をいいます。

分子遺伝学的大奏効（MMR：Major MR）

BCR-ABL遺伝子が少なくなります。

• RT-PCR法：BCR-ABL遺伝子が0.1％以下

分子遺伝学的に深い奏効（DMR：deep MR）

BCR-ABL遺伝子が非常に少なくなります。BCR-ABL遺伝子の割合によりMR^4.0、MR^4.5、MR^5.0の3つに分けられます。

• MR^4.0 BCR-ABL遺伝子が0.01％以下
• MR^4.5 BCR-ABL遺伝子が0.0032％以下
• MR^5.0 BCR-ABL遺伝子が0.001％以下